Elevidys / Элевидис (деландистроген моксепарвовек)
Генная терапия на основе аденоассоциированного вирусного вектора, зарегистрированная в условном порядке для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у детей от 4 до 5 лет при условии наличия подтверждённой мутации в гене дистрофина (DMD)
Возможное полноценное одобрение препарата зависит от результатов подтверждающих клинических исследований
Другие генные терапии:
Производитель (Manufacturer): Sarepta
Примерная область применения (Used in...): Наследственные болезни / Genetic Disorders, Неврология / Neurology
Путь введения (Route of Administration): Внутривенный / Intravenous
Лекарственная форма (Dosage Form): Суспензия / Suspension
Цвет надписи (Color): Голубой / Light Blue
Пролонгированного действия (Extended-Release): нет
Снято с производства (Withdrawn/Discontinued Drug): нет