Exondys 51 / Экзондис 51 / Эксондис 51 (этеплирсен)
Морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид (олигомер), связывающийся с экзоном 51 в пре-матричной РНК дистрофина (DMD) и вызывающий его пропуск при процессинге. Зарегистрирован в условном порядке для лечения больных мышечной дистрофией Дюшенна с подтверждёнными мутациями гена дистрофина, подходящими для коррекции путём пропуска экзона 51
Возможное полноценное одобрение препарата зависит от результатов подтверждающих клинических исследований
Схожие препараты, нацеленные на экзон 53:
Препарат, нацеленный на экзон 45:
Другие антисмысловые препараты:
Производитель (Manufacturer): Sarepta
Примерная область применения (Used in...): Наследственные болезни / Genetic Disorders, Неврология / Neurology
Путь введения (Route of Administration): Внутривенный / Intravenous
Лекарственная форма (Dosage Form): Раствор / Solution
Цвет надписи (Color): Синий / Blue
Пролонгированного действия (Extended-Release): нет
Снято с производства (Withdrawn/Discontinued Drug): нет