Vyondys 53 / Вайондис 53 / Виондис 53 (голодирсен)
Морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид, связывающийся с экзоном 53 пре-мРНК и вызывающий его пропуск в ходе процессинга. Одобрен для лечения больных мышечной дистрофией Дюшенна с подтверждённой мутацией гена дистрофина, подходящей для терапевтического пропуска экзона 53
Другой препарат с таким же показанием:
Похожий препарат, нацеленный на экзон 51:
Другие антисмысловые препараты:
Производитель (Manufacturer): другой / other
Примерная область применения (Used in...): Наследственные болезни / Genetic Disorders, Неврология / Neurology
Путь введения (Route of Administration): Внутривенный / Intravenous
Лекарственная форма (Dosage Form): Раствор / Solution
Цвет надписи (Color): Синий / Blue
Пролонгированного действия (Extended-Release): нет
Снято с производства (Withdrawn/Discontinued Drug): нет