Viltepso / Вилтепсо (вилтоларсен)
Морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид, связывающийся с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина и вызывающий его пропуск в ходе процессинга. Зарегистрирован в условном порядке для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у пациентов с мутациями гена дистрофина, которые подходят для коррекции путём пропуска экзона 53
Другой препарат с таким же показанием:
Похожий препарат, нацеленный на экзон 51:
Препарат, нацеленный на экзон 45:
Другие антисмысловые препараты:
Производитель (Manufacturer): другой / other
Примерная область применения (Used in...): Наследственные болезни / Genetic Disorders, Неврология / Neurology
Путь введения (Route of Administration): Внутривенный / Intravenous
Лекарственная форма (Dosage Form): Раствор / Solution
Цвет надписи (Color): Синий / Blue
Пролонгированного действия (Extended-Release): нет
Снято с производства (Withdrawn/Discontinued Drug): нет