Vyondys 53 / Вайондис 53 / Виондис 53 (голодирсен)
Морфолиновый антисмысловой олигонуклеотид, связывающийся с экзоном 53 пре-мРНК дистрофина и вызывающий его пропуск в ходе процессинга. Зарегистрирован в условном порядке для лечения больных мышечной дистрофией Дюшенна с подтверждённой мутацией гена дистрофина (DMD), подходящей для коррекции путём терапевтического пропуска экзона 53
Возможное полноценное одобрение препарата зависит от результатов подтверждающих клинических исследований
Другой препарат с таким же показанием:
Похожий препарат, нацеленный на экзон 51:
Препарат, нацеленный на экзон 45:
Другие антисмысловые препараты:
Производитель (Manufacturer): Sarepta
Примерная область применения (Used in...): Наследственные болезни / Genetic Disorders, Неврология / Neurology
Путь введения (Route of Administration): Внутривенный / Intravenous
Лекарственная форма (Dosage Form): Раствор / Solution
Цвет надписи (Color): Синий / Blue
Пролонгированного действия (Extended-Release): нет
Снято с производства (Withdrawn/Discontinued Drug): нет