Casgevy / Касджеви / Касгеви (эксагамглоген аутотемцел)
Аутологичная генная терапия на основе гемопоэтических стволовых клеток с отредактированным при помощи технологии CRISPR/Cas9 геномом, предназначенная для лечения:
– серповидно-клеточной болезни у пациентов с рецидивирующими вазоокклюзивными кризами;
– трансфузионно-зависимой β-талассемии
Другие препараты, одобренные при серповидно-клеточной болезни:
Другие генные терапии:
Производитель (Manufacturer): Vertex
Примерная область применения (Used in...): Гематология / Hematology, Наследственные болезни / Genetic Disorders
Путь введения (Route of Administration): Внутривенный / Intravenous
Лекарственная форма (Dosage Form): Суспензия / Suspension
Цвет надписи (Color): Синий / Blue
Пролонгированного действия (Extended-Release): нет
Снято с производства (Withdrawn/Discontinued Drug): нет